2020-12-25
 
FDA暂停对帕金森氏病的基因治疗后,旅行者号遭受重创
2020年12月25日   阅读量:148

股价旅行者治疗 比下降近10%,盘前交易中,此前该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA) 放置在临床保持在一个实验性基因疗法治疗帕金森氏病。

FDA暂停对帕金森氏病的基因治疗后,旅行者号遭受重创 中网时尚,stylechina.com

这是总部位于马萨诸塞州剑桥的Voyager数月以来的第二次临床试验。十月份,FDA对该公司的Huntington's疾病基因疗法进行了临床搁置,之后该资产才进入临床。


周二晚,旅行者号宣布了最新的保留时间。在合作伙伴Neurocrine Biosciences提交了与一些RESTORE-1研究参与者的MRI异常观察相关的新药安全性研究报告后,FDA搁置了NBIb-1817(VY-AADC)的RESTORE-1临床试验。Voyager在公告中说,该观察的临床意义目前未知,正在评估中。


RESTORE-1是一项II期临床试验,评估NBIb-1817(VY-AADC),这是一种基于脑AAV的研究性基因疗法,可作为帕金森氏病的潜在治疗方法。Voyager表示,RESTORE-1数据安全监控委员会(DSMB)已被告知临床原因,研究调查人员以及中央和地方道德委员会也已获悉。该公司补充说,Neurocrine Biosciences和Voyager将与FDA和DSMB密切合作,以确定RESTORE-1临床试验的下一步。


9月,旅行者和Neurocrine宣布了接受VY-AADC治疗的帕金森氏病患者的三年期有效性和安全性数据阳性。Voyager在公告中表示,接受单次研究基因疗法NBIb-1817治疗的患者表现出持续的运动功能改善,包括更长的“开”时间而没有麻烦的运动障碍,帕金森病统一疾病分级量表(UPDRS)降低第三部分对帕金森氏病患者进行评分并减少用药量。


这并不是RESTORE-1研究的第一步。由于正在进行中的COVID-19大流行,该试验先前已暂停,并且应独立数据安全监视委员会的要求而暂停,该试验寻求更多时间来审查其他数据。Voyager在公告中表示,DSMB已要求该试验提供更多的患者水平数据,现在计划在2021年初审查这些数据。


NBIb-1817旨在帮助帕金森氏病患者的脑细胞产生芳族L-氨基酸脱羧酶(AADC),该酶可将左旋多巴转化为多巴胺。帕金森氏症的特征在于多巴胺的丧失和神经元变性,同时伴随着大脑中合成多巴胺所需的AADC酶的丧失。这会导致运动,神经精神病和自主神经功能的相关损害。多巴胺是在大脑中产生的化学“信使”,并参与运动的控制。它是由AADC将化学左旋多巴转化为多巴胺而制成的。随着帕金森氏病的进展,左旋多巴转化成多巴胺的部分大脑中的AADC酶减少。


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