2021-10-12
 
随着 FDA 的解除,主角带着 PV 药物回到了马鞍上
2021年10月12日   阅读量:479

在三个多星期前将 PV 候选药物 rusfertide 的研究置于临床搁置后,Protagonist Therapeutics正在迅速解决这一难题。该公司 周一上午宣布 ,美国食品和药物管理局 (FDA) 已取消暂停,为恢复试验扫清了道路。  

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临床搁置是由于在一项非临床研究中小鼠体内出现肿瘤。这项同时进行的研究利用 rasH2 转基因小鼠模型来检测与致瘤性相关的信号,提醒总部位于加利福尼亚州纽瓦克的生物制药公司注意良性和恶性皮下皮肤肿瘤的潜在风险。反过来,主角通知了 FDA,并暂停了所有关于 rusfertide 的研究的给药。

主角希望 Rusfertide (PTG-300),一种天然激素铁调素的新型可注射合成模拟物,相比之下,将转化为更好的体内 PK 和 PD 特性。它正在为 PV 开发,PV 是一种罕见的血癌,其特征是红细胞生成增加。目前的治疗方案未能将许多患者的血细胞比容维持在 45% 的目标以下,并且可能与严重的副作用有关。这种疾病很罕见,在美国每 100,000 人中有 44 至 57 名患者受到影响。

在向 FDA 提供个体患者临床安全报告、更新研究者手册和患者知情同意书并对最新的安全数据库进行全面审查后,监管机构批准了所有试验的恢复。主角说,它还在研究方案中加入了新的安全和停止规则。在所有临床试验中观察到的 160 名患者中的 4 例癌症得到了进一步审查。审查显示没有额外的癌症病例或任何其他意外的安全信号。该公司现已重回正轨,将于 2022 年第一季度开始 III 期注册试验。

“我们非常高兴 FDA 如此迅速地采取行动解除对 rusfertide 开发计划的临床控制,使我们能够在临床研究中恢复患者给药,” Protagonist 总裁兼首席执行官 Dinesh Patel 博士在一份声明中说。陈述。“患者安全仍然是我们的首要任务。我们相信,关于 rusfertide 的安全性和临床风险收益的累积证据支持加快临床开发。”

6 月,Protagonist在欧洲血液学协会 2021 年虚拟大会上展示了来自 rusfertide 计划的更新的 II 期数据。结果反映了 63 名接受该药物治疗的患者,显示出持续的血细胞比容控制、铁缺乏症的逆转以及低风险和高风险个体的治疗性放血减少。Rusfertide 耐受性良好,最常见的不良反应是注射部位的短暂反应。

“我们对 rusfertide 的未来潜力保持乐观,分别解决红细胞增多症和铁过载相关疾病(如真性红细胞增多症和遗传性血色素沉着症)未满足的医疗需求,”Patel 表示,并补充说 Protagonist 将继续与 FDA 密切合作,以确保患者通过对当前和计划中的药物未来研究的修正来提高安全性。

Protagonist 的股票在因持有消息而下跌超过 60% 后反弹,周一早上飙升 89.4% 至 34.50 附近。SVB Leerink 分析师约瑟夫·施瓦茨 (Joseph Schwartz) 表示,考虑到 rusfertide 最近如何被搁置,这一消息“令人非常意外”。


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