2021-10-12
 
随着空间升温,阿尔茨海默氏症药物获得 FDA 突破性指定
2021年10月12日   阅读量:377

全球生物技术巨头罗氏宣布,美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予其候选阿尔茨海默病药物 gantenerumab 突破性治疗指定,使其更接近最终获得FDA的全面 批准。

随着空间升温,阿尔茨海默氏症药物获得 FDA 突破性指定 中网时尚,stylechina.com   

该决定基于正在进行的 Marguerite RoAD 和 SCarlet RoAD 开放标签扩展试验的有希望的结果,表明阿尔茨海默氏症患者的脑淀粉样蛋白斑块显着减少。这两项试验的结果已被纳入正在进行的全球 III 期试验 GRADUATE I 和 II 中。过去两年中,关键的 GRADUATE 试验正在评估 gantenerumab 对 2,000 多名参与者的影响。 

Gantenerumab 是一种 IgG1 抗体,可通过与聚集的 β-淀粉样蛋白结构结合来去除脑淀粉样蛋白斑块。GRADUATE 试验正在研究该药物在被诊断患有前驱期至轻度阿尔茨海默病的患者中的安全性和有效性。这项大规模研究涵盖 30 多个国家/地区的 250 个中心,在这些中心,患者每月接受 1,020 毫克剂量的甘特鲁单抗,并优化滴定。GRADUATE 1 和 2 预计将在 2022 年中期完成。 

罗氏于 2012 年开始了SCarlet RoAD试验,在此期间,159 个中心的 799 名参与者皮下注射了 105 或 225 毫克的甘特鲁单抗,为期两年,并可选择再延长两年。共同主要终点是临床痴呆症评级总和 (CDR-SOB) 和通过正电子发射断层扫描 (PET) 扫描测量的脑淀粉样蛋白水平的变化。在报告对主要或次要终点没有疗效后,它于 2014 年停止,但后来决定延长试验,参与者给予更高剂量的 1,200 毫克。   

与此同时,Marguerite RoAD 试验于 2014 年 3 月开始,对 1,000 名轻度 AD 患者进行了试验。2016 年 10 月,在一项类似于 SCarlet RoAD 的中期无效分析后,它停止招募 389 名参与者。后来转移到开放标签扩展试验,患者被滴定至更高剂量的 1,200 mg gantenerumab。

2018 年,罗氏 (Roche) 报告说,在 florbetapir PET 上,1,200 毫克的两项研究均使脑淀粉样蛋白降低了 59 个质点。随后基于延长第三年的报告显示,在观察到的 30 名参与者中,  80% 的人 看到他们的淀粉样蛋白负荷减少。 

“十多年来,我们一直致力于推进阿尔茨海默氏症的科学以及我们的研究药物 gantenerumab,我们期待提供全面而可靠的数据集,以促进我们对这种破坏性疾病的集体理解,”说罗氏首席医疗官兼全球产品开发负责人 Levi Garraway,医学博士,博士。

“这一突破性疗法认定增强了我们对 Gantenerumab 的信心,Gantenerumab 将成为第一种用于治疗阿尔茨海默病的皮下药物,具有在家给药的潜力,”加拉威博士补充道。 

阿尔茨海默病是一种进行性和致命的疾病,会影响记忆、沟通和认知技能。它是最常见的痴呆症类型,影响全球超过 5500 万人。每年约有 1000 万人被诊断出患有 AD。


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