2021-07-28
 
生物技术公司宣布与 FDA 合作取得重大药物胜利
2021年07月28日   阅读量:2701

几家生物技术和生物制药公司宣布与美国食品和药物管理局 (FDA)取得新的胜利,这些胜利包括癌症治疗候选药物的研究性新药 (IND) 申请批准,以及针对阿片类药物使用障碍的研究性药物的快速通道指定。乌德)。

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Kronos Bio 周二宣布, FDA 批准了其下一代脾酪氨酸激酶( SYK )抑制剂 lanraplenib ( LANRA )的 IND ,用于治疗复发/难治性和新诊断的急性髓系白血病( AML )。该药物专门针对 FLT3 突变和/或 NPM1 突变的 AML。


Kronos Bio 首席医疗官兼临床开发执行副总裁 Jorge DiMartino 医学博士在一份声明中说:“这个 LANRA IND 为我们一年多前收购的 SYK 产品组合画上了圆满的句号。 声明。 


“从那时起,我们几乎完成了 ENTO 和 LANRA 项目与我们系统的整合,为 LANRA 和 ENTO 建立了必要的临床、转化、监管和制造基础设施,并与 FDA 成功地互动,两者都在 ENTO 阶段3 临床试验,以及 LANRA 在复发/难治性 FLT3 突变 AML 患者中的应用。” 


IND 的批准使 Kronos Bio 能够在复发/难治性 FLT3 突变 AML 患者中使用 gilteritinib 进行 LANRA 的 I/II 期试验,gilteritinib 是一种抑制 FLT3 的抗癌剂。该研究预计将于 2021 年第四季度启动。目前,这是该公司针对癌症适应症治疗的首个 IND。该药物之前在 250 多名健康人和患有自身免疫性疾病的患者的试验中证明了可接受的安全性。


DiMartino 博士解释说,Kronos Bio 的另一种 SYK 抑制剂 ENTO(entospletinib)也正在进入注册 III 期临床试验。该试验的结果可能有助于加速批准该药物与化疗联合用于新诊断的 NPM1 突变 AML 的适应症。 


 在 FDA 最近授予 该公司用于治疗糖原贮积病的研究性信使 RNA ( mRNA )疗法 UX053 的孤儿药物指定后, Ultragenyx也获得了 FDA 的胜利 。欧盟委员会同时授予该疗法用于相同适应症的孤儿药指定。 


Ultragenyx 目前正在 I/II 期研究中招募 III 型糖原贮积病患者,以测试 UX053的安全性、耐受性和有效性。除了其他 mRNA 疗法外,该公司还在开发 UX053,用于目前未向公众披露的适应症。该疗法的开发是根据与临床阶段 mRNA 药物公司Arcturus Therapeutics的合作协议进行的 。


FDA最近还授予Lyndra Therapeutics的研究性 OUD 疗法 LYN-014快速通道指定。每周口服疗法是一种超长效缓释左美沙酮胶囊,这种疗法在美国不可用  


Lyndra 的首席营销官 Richard Scranton 博士在一份声明中表示,目前“非常需要新的、改进的、对患者友好的 OUD 治疗方法,因为在 COVID 大流行期间,阿片类药物滥用造成的死亡人数已经很高。” 他补充说,LYN-014 的每周剂量如果获得批准,可以“使人们免于每天去美沙酮诊所的旅行,并支持治疗、康复和福祉的一致性。”


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