2021-06-29
 
Q-State Biosciences 宣布用于超罕见神经疾病的外显子跳跃 ASO 治疗的临床前概念验证数据
2021年06月29日   阅读量:2190

马萨诸塞州剑桥- (BUSINESS WIRE) - Q-国家生物科学公司(“Q态”),发现技术和治疗公司提前用于癫痫,疼痛,以及中枢神经系统的其他疾病的治疗方案, 今天宣布了 QSB-490 在非人类灵长类动物 (NHP) 中的新概念验证数据,QSB-490 是一种外显子跳跃反义寡核苷酸 (ASO) 治疗候选药物。QSB-490是目前正在开发用于与致病突变的外显子8相关性痉挛性截瘫类型49(SPG49)的治疗TECPR2基因。SPG49 是一种极其罕见的神经系统疾病,其特征是智力障碍、言语障碍、肌张力减退、痉挛、严重运动延迟、胃食管反流、反射消失、中枢性睡眠呼吸暂停和过早死亡。QSB-490 是与 Luke Heller TECPR2 基金会合作开发的。

来自 QSB-490 临床前单剂量研究的初始数据显示,TECPR2 外显子 8 跳跃转录本的水平高于背景水平,这可能是首次报道的 NHP 脑组织中 ASO 诱导的外显子跳跃的实例。在调节左右脑半球的呼吸控制(脑桥和髓质)和认知(额叶皮层)的大脑区域子集中,观察到 ASO 浓度与外显子 8 跳跃转录物的程度呈正相关。这些结果支持之前的临床前研究结果,证明 QSB-490 有效地挽救了 SPG49 患者真皮成纤维细胞中的 TECPR2 蛋白表达和诱导多能干细胞衍生神经元,

Q-State Biosciences 总裁兼首席执行官 Paul Medeiros 表示:“总的来说,这些数据表明 QSB-490 是具有 TECPR2 外显子 8 突变的 SPG49 患者的有希望的早期治疗候选药物。“这一发现凸显了我们技术平台在发现新型基因药物方面的强大能力。”

Q-State 预计将在今年晚些时候的适当科学会议上提供 NHP 中 QSB-490 研究的完整数据。此外,该公司预计将在今年下半年与 Luke Heller TECPR2 基金会共同启动一项临床试验。

关于 Q-State Biosciences

Q-State Biosciences 是一家位于马萨诸塞州剑桥的发现技术和治疗公司。我们整合了先进的人类神经元模型、专有的确定性测量工程和强大的人工智能/机器学习,以发现和开发治疗癫痫、疼痛和其他中枢神经系统疾病的新疗法。



免责声明: 本文仅代表作者本人观点,与中国风格网无关。本网对文中陈述、观点判断保持中立,不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考,并请自行承担全部责任。本网转载自其它媒体的信息,转载目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。如因作品内容、版权和其它问题需要同本网联系的,请在一周内进行,以便我们及时处理。邮箱:service@cnso360.com